제38조의5 (임상시험용의약품의 치료목적 사용승인 신청 등)

**①** 법 제34조의6제1항제2호에서 "총리령으로 정하는 응급환자"란 다음 각 호의 환자를 말한다. <개정 2023.10.25>

1. 심각하거나 긴박하게 생명이 위태로운 환자
2. 치료시기를 놓치면 치료효과를 기대하기 어려운 상황으로서 대체치료수단이 없는 환자

**②** 법 제34조의6제1항에 따라 임상시험을 위하여 제조되거나 제조되어 수입된 의약품(이하 "임상시험용의약품"이라 한다)을 같은 조 제1호 또는 제2호에 해당하는 환자의 치료를 위하여 임상시험이 아닌 용도로 사용하기 위한 승인(이하 "치료목적 사용승인"이라 한다)을 신청하려는 자는 별지 제40호의4서식의 임상시험용의약품의 치료목적ㆍ연구 등 목적 사용승인 신청서(전자문서로 된 신청서를 포함한다)에 대상 환자의 인원 규모별로 제3항 또는 제4항에 따른 서류 또는 자료를 첨부하여 식품의약품안전처장에게 제출해야 한다. <개정 2018.10.25, 2023.10.25>

**③** 개인별 환자를 대상으로 치료목적 사용승인을 신청하려는 전문의는 제2항의 치료목적 사용승인 신청서에 다음 각 호의 서류 또는 자료를 모두 첨부하여 제출해야 한다. <개정 2018.10.25, 2022.12.7, 2023.10.25>

1. 신청인이 전문의로서 해당 질환에 대하여 전문적 지식과 경험을 갖추고 있음을 증명할 수 있는 서류
2. 대상 환자의 진료기록
3. 대상 환자가 법 제34조의6제1항제1호 또는 제2호에 해당한다는 내용과 임상시험용의약품 사용으로 환자에게 위험보다는 이익이 될 수 있다는 임상적 평가내용을 포함한 의학적 소견에 대한 자료(관련 검사 결과 등 근거를 포함한다)
4. 다음 각 목의 사항이 포함된 환자 동의서 서식
가. 임상시험용의약품의 사용 목적
나. 환자에게 미칠 것으로 예상되는 위험이나 불편
다. 신청인인 전문의가 임상시험용의약품 사용에 영향을 줄 수 있는 새로운 정보를 취득하면 지체 없이 환자 또는 환자의 대리인에게 알릴 것이라는 사실
라. 환자의 임상시험용의약품 사용 여부 결정은 자발적이라는 사실
마. 환자가 원래 받을 수 있는 이익에 대한 손실 없이 임상시험용의약품 사용을 거부할 수 있으며 사용 중에도 언제든지 사용을 중단할 수 있다는 사실
바. 임상시험용의약품의 제공자가 환자에게 비용을 청구하는 경우에는 그 비용을 부담하여야 한다는 사실
5. 사용하려는 임상시험용의약품에 대한 제공자의 제공 의향서
6. 식품의약품안전처장이 정하는 바에 따른 전문의(제1호에 따른 신청인이 아닌 전문의로 한정한다)의 소견서. 다만, 치료적 확증 임상시험과 동일한 적응증 및 용법ㆍ용량으로 신청하는 경우에는 제출하지 않는다.

**④** 2명 이상의 환자를 위하여 치료목적 사용승인을 신청하려는 자는 제2항의 치료목적 사용승인 신청서에 다음 각 호에 따른 서류 또는 자료를 모두 첨부하여 제출해야 한다. <개정 2023.10.25>

1. 다음 각 목의 내용이 포함된 사용계획서
가. 임상시험용의약품의 사용목적과 사유
나. 안전성ㆍ유효성 관련 자료 수집방법
다. 사용 환자 선정기준
라. 최신의 임상시험자 자료집 또는 이에 상응하는 안전성ㆍ유효성 관련 자료
마. 제3항제4호에 따른 환자 동의서 서식
바. 제24조제2항 각 호의 사항 중 해당 임상시험용의약품 사용을 위하여 필요한 사항
2. 임상시험용의약품이 치료의 목적이 된 질환에 대하여 임상적 효과가 있음을 입증할 수 있는 다음 각 목의 구분에 따른 자료
가. 법 제34조의6제1항제1호 또는 이 조 제1항제1호에 해당하는 대규모(25명 이상을 말한다. 이하 같다) 환자 치료의 경우: 초기 임상시험에서 임상시험용의약품이 해당 질환에 대하여 임상적 효과가 있음을 입증할 수 있는 임상시험 결과
나. 제1항제2호에 해당하는 대규모 환자 치료의 경우: 임상시험용의약품의 국내 시판을 위한 법 제31조제2항, 제3항 또는 제42조제1항 등의 허가 또는 신고 등을 위한 임상시험 결과 또는 이에 상응하는 자료
다. 소규모(2명 이상 25명 미만을 말한다) 환자 치료의 경우: 임상시험용의약품이 해당 질환에 대하여 임상적 효과가 있음을 입증할 수 있는 근거 자료로서 해당 투여기간과 투약량이 안전하다는 근거 및 해당 질환에 대한 약리적 효과를 합리적으로 설명할 수 있는 자료

**⑤** 식품의약품안전처장은 제2항부터 제4항까지에 따라 제출된 임상시험용의약품의 치료목적 사용승인 신청서 및 첨부 서류 또는 자료를 검토하여 타당성이 인정되는 경우에는 별지 제40호의5서식의 임상시험용의약품의 치료목적ㆍ연구 등 목적 사용승인서(전자문서로 된 사용승인서를 포함한다. 이하 같다)를 발급해야 한다. <개정 2018.10.25, 2021.3.8, 2023.10.25>

**⑥** 제5항에 따라 치료목적 사용승인을 받은 자가 승인받은 내용을 변경하려는 경우에는 별지 제40호의6서식의 임상시험용의약품의 치료목적ㆍ연구 등 목적 사용 변경승인 신청서(전자문서로 된 신청서를 포함한다)에 변경의 근거가 되는 서류 또는 자료를 첨부하여 식품의약품안전처장의 변경 승인을 받아야 한다. 이 경우 식품의약품안전처장은 변경승인 신청서 및 첨부 서류 또는 자료를 검토하여 타당성이 인정되는 경우에는 별지 제40호의5서식의 임상시험용의약품의 치료목적ㆍ연구 등 목적 사용승인서를 재발급해야 한다. <개정 2018.10.25, 2023.10.25>

**⑦** 제5항에 따라 치료목적 사용승인을 받은 자는 다음 각 호의 사항을 준수해야 한다. <개정 2023.10.25>

1. 법 제34조의6제1항 각 호 외의 부분 후단에 따라 제3항제4호 각 목의 내용을 환자에게 사전에 설명하고 서면 동의(「전자서명법」에 따른 전자서명이 기재된 전자문서를 포함한다)를 받을 것
2. 사용을 마친 후 지체 없이 해당 환자에게 발생한 이상사례, 효과 및 안전성에 대한 추적 결과 등 수집된 정보를 임상시험용의약품을 제공한 자에게 제출할 것
3. 임상시험의 안전성과 관련된 중대한 이상사례 등이 발생한 경우에는 별표 4 제7호카목에 따라 임상시험용의약품을 제공한 자에게 보고할 것

**⑧** 제5항에 따라 치료목적 사용승인을 받은 임상시험용의약품을 제공한 자는 다음 각 호의 사항을 준수해야 한다. <신설 2022.12.7, 2023.10.25>

1. 해당 임상시험용의약품의 임상시험 단계 등을 고려하여 제공 기준을 마련하고 제공내역, 제출받은 안전성 정보 등을 보관ㆍ관리할 것
2. 제7항제2호 및 제3호에 따라 수집된 정보를 제출받은 날부터 20일 이내에 임상시험용의약품 사용 결과를 작성하여 식품의약품안전처장에게 보고하되, 예상하지 못한 중대한 약물이상반응이 발생한 경우에는 별표 4 제8호러목에 따라 식품의약품안전처장에게 보고할 것

**⑨** 제8항제2호에도 불구하고 임상시험용의약품을 제공한 자가 해외에 소재하여 보고하기 어려운 경우 등 식품의약품안전처장이 정하는 경우에는 개인별 환자를 대상으로 제5항에 따라 치료목적 사용승인을 받은 자가 임상시험용의약품을 제공한 자를 대신하여 제8항제2호에 해당하는 사항을 식품의약품안전처장에게 보고할 수 있다. <신설 2022.12.7, 2023.10.25>

**⑩** 2명 이상의 환자를 치료할 목적으로 제5항에 따라 치료목적 사용승인을 받은 자는 임상시험용의약품을 임상시험실시기관에 제공할 수 있다. <개정 2022.12.7>

**⑪** 제10항에 따라 임상시험실시기관에 제공된 임상시험용의약품을 사용하려는 자는 별표 4 제6호에 따른 임상시험실시기관의 임상시험심사위원회(이하 "심사위원회"라 한다)의 승인과 사용 환자의 동의를 받아야 한다. <개정 2022.7.21, 2022.12.7>

**⑫** 제1항부터 제11항까지에서 규정한 사항 외에 임상시험용의약품의 치료목적 사용승인에 필요한 구체적인 방법 및 절차에 관한 사항은 식품의약품안전처장이 정하여 고시한다. <개정 2022.12.7>